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中国GOTI技术 刷新基因编辑检测手段

上传时间:2019-03-12 浏览次数:

基因编辑堪称世上最精微的技术操作,一切动作和效果均无法用视觉器官直接观察,细微之处,即便高倍显微镜也无能为力。因此,基因编辑打没打空靶,也成了科技人员必须首先解决的问题。小编关注到,基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,这非同小可,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。

这是巨大的风险隐患,必须加以高度重视,在基因编辑安全方面做到万无一失。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步,也因此激发了科研人员攻关的无穷斗志。近日,中国科学院神经科学研究所等研究机构合作开发了一种名为GOTI的技术,该技术能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,这使基因编辑技术向安全地带迈进了重要一步。

之前,研究人员在这一方面投入大量研究,制定出多种检测脱靶的方案。这些方案一般是建立在小鼠实验基础之上的,因此对于人类而言不可照搬。原因是小鼠或者人类个体间基因存在很大差异,基因编辑所产生的脱靶效应会被这些差异淹没。此前的检测方法难以从个体差异中分检出基因编辑脱靶,无法有效判别基因编辑工具的安全性。

新技术GOTI颠覆了原有的脱靶检测手段。实验利用小鼠胚胎做实验。在受精卵分裂成两个时,基因编辑其中的一个,并用红色荧光蛋白进行标记。编辑之后,让两个细胞继续分裂,等小鼠胚胎发育到14.5天时,基于红色荧光蛋白筛选出基因编辑细胞和没有基因编辑的对照细胞。

有关实验的论文发表在近期的《科学》杂志上。这一成果标志着中国基因编辑研究取得了重大突破,研究水平已经冲到世界最前列。该成果具有极强的灵敏度,对极其微弱的基因编辑操作也可灵敏感知。

由于这两组细胞基因背景完全一致,且无需基因组体外扩增,避免了遗传背景的干扰,同时还可以清楚地展现单个碱基的突变。在本项研究中,科技人员使用GOTI技术还发现BE3单碱基编辑会产生大量脱靶突变。这一发现挑战了人们的一种共识,之前,人们认为单碱基突变技术“非常安全、一般不会脱靶”。

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